Mit neuartigen Therapien in die Zukunft

ATMPs bieten neue Therapieansätze für bisher nicht heilbare Krankheiten
 

Im letzten Jahrzehnt wurden viele neuartige Arzneimittel, auch bekannt als Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), weiterentwickelt und bahnbrechende Erfolge erzielt

Schon jetzt sind zahlreiche Gentherapeutika, Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte in der EU und den USA zugelassen und weltweit nimmt die Zahl der in  klinischen Studien befindlichen ATMPs kontinuierlich zu.

Diese Gruppe von heterogenen Arzneimitteln stellt laut Arzneimittelgesetz (AMG) and European medicines Agency (EMA) eine heterogene Gruppe von Präparaten dar. Laut Definition handelt es sich hierbei um Nukleinsäuren, Zellen oder Gewebe, die als Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika oder biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte zum Einsatz kommen. Sie werden vornehmlich aus dem Blut, Knochenmark oder anderen Geweben als Zellen oder Nukleinsäuren isoliert, zu therapeutischen Zwecken verändert und anschließend autolog oder allogen verwendet.  

ATMP- Modifiziert um zu heilen

Anders als bei einer Transplantation von Gewebe, wie Stützgewebe, haut- oder blutbildende Stammzellen, ist den meisten ATMPs gemeinsam, dass ihre Ausgangsstoffe substantiell verändert werden. Es entstehen Gentherapeutika (manipulierte Nukleinsäuren), gentechnisch veränderte Zelltherapeutika oder maßgeschneiderte und/oder stimulierte, expandierte Zellen.

Dies bedeutet, dass Zellen spezifisch auf das entsprechende Krankheitsbild isoliert, stimuliert, expandiert und/oder gentechnisch verändert werden. Auf diese Weise können nun nicht nur Tumorerkrankungen behandelt werden, sondern auch Gendefekte, angeborene Stoffwechselerkrankungen und Autoimmunerkrankungen sowie durch Unfälle verletztes Gewebe, das anderweitig nicht regeneriert werden kann. Weiterhin ist nun auch der Therapieansatz nicht mehr darauf ausgelegt, im klassischen Sinne das Krankheitsbild zu verbessern, sondern konkret zu heilen.

Maßgeschneiderte Therapie in kleinen Chargen

Neuartige Präparate entstehen vornehmlich in wissenschaftlichen Forschungseinrichtungen und Kliniken und werden in der Regel in kleinen Chargen und für eine individuell ausgelegte Therapie hergestellt. Sie haben dadurch zum einen den enormen Vorteil, dass neueste Erkenntnisse und Innovationen in die Entwicklung einfließen können, jedoch auch den Nachteil, dass das regulatorische Wissen und die finanziellen Mittel für eine GMP-konforme pharmazeutische Entwicklung oft nicht in vollständigem Maße in den Einrichtungen zur Verfügung stehen. Oft befindet sich sogar das Herstellungsverfahren noch in der Entwicklung.