FDA ebnet Zulassungsverfahren für RYONCYL™

Mesoblast Ltd, mit Sitz in Australien und Niederlassungen in den USA und Singapur, entwickelt und vermarktet innovative allogene Zelltherapeutika, um komplexe Krankheiten zu therapieren, für die herkömmliche Therapien versagen oder nicht verfügbar sind. Dabei stehen die anti-inflammatorischen und regenerativen Wirkungspotenziale von Mesenchymalen Stromazellen (MSC) und ihren Vorläufern (MPC) im Vordergrund.

www.mesoblast.com

Am 13. August 2020 hat Mesoblast einen großen Durchbruch erzielt: die United States Food and Drug Adminsitration (FDA) hat die Wirksamkeit des ATMP RYONCIL™ (remestemcel-L) bei Kindern mit Steroid-refraktären Transplantat gegen Wirt Syndrom (steroid-refractory acute graft versus host disease; GvHD) anerkannt und in die Prioritätsprüfung aufgenommen, nachdem die ODAC (Oncologic Drugs Advisory Committee) eine entsprechende Empfehlung abgegeben hat. Die nächsten Schritte erfordern, dass die FDA das Medikament unter dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), Gesetz zur Gebührenerhebung bei verschreibungspflichtigen Arzneimitteln, bis Ende September genehmigt. Dann kann RYONCIL™ noch im Jahr 2020 in den USA auf den Markt gehen.

smallcaps.com.au

Neun klinische Studien sind bislang durchgeführt worden, mehrheitlich unter dem Namen des Vorläuferprodukts Prochymal®. Die letzte Phase III Studie wurde kürzlich abgeschlossen. In Kanada, Neuseeland und Japan (TEMCELL®HS Inj.) erhielt dieses Zellpräparat bereits vor einigen Jahren eine Zulassung und wurde bislang hauptsächlich bei Kindern angewandt, die nach einer Stammzelltransplantation eine schwere GvHD entwickelten und mit dem herkömmlichen Behandlungsschema nicht therapiert werden konnten.

www.wissensschau.de
www.medicalnewstoday.com

Nun wird zukünftig auch in den USA diese Therapieform Anwendung finden.

Autor: Dr. Annette Hogardt-Noll, GMP-Compliance Services für ATMPs, Valicare GmbH, Frankfurt/Germany