Die Herausforderungen von klinischen Prüfungen an Zell- und Gentherapeutika überwinden

Anforderungen an klinische Prüfungen von Zell- und Gentherapien

In klinischen Studien für ATMPs sind folgende Anforderungen gegeben:

• Teil IV des EU-GMP-Leitfadens muss erfüllt werden 
• Eine Herstellungserlaubnis wird benötigt (ab Phase I) 
• Die verantwortliche Ethikkommission muss das Verfahren geprüft und als ethisch vertretbar bewertet haben
  

Alternative Ansätze können von den Herstellern umgesetzt werden, wenn nachgewiesen werden kann, dass Qualität, Sicherheit, Wirksamkeit und Rückverfolgbarkeit des Produktes gewährleistet werden. Jedoch sind Anpassungen bei der Anwendung der GMP-Anforderungen – insbesondere in den frühen Phasen der klinischen Entwicklung – möglich, wenn sie risikobasiert gerechtfertigt sind. Mehr über den risikobasierten Ansatz und die daraus folgende Flexibilität bei der GMP-Produktion erfahren Sie hier. 

Herausforderungen bei klinischen Studien mit Zell- und Gentherapeutika

Aufgrund ihrer Neuartigkeit werden Zell- und Gentherapeutika häufig nur bei kleinen Patientenkollektiven eingesetzt. Zudem richten sich viele dieser Therapien gezielt auf seltene Erkrankungen. Da hier nur eine begrenzte Patientenrekrutierung möglich ist, kann bei der European Medicines Agency (EMA) ein Orphan-Designation-Status beantragt werden. Diese Eventualität muss bei der Planung der pharmazeutischen Entwicklung des ATMPs miteinbezogen werden. Eine Leitlinie zu klinischen Studien in kleinen Populationen sowie klare Vorgabe zur Biostatistik sind notwendig. 

Trotz aller Herausforderungen sind schon jetzt zahlreiche Gen- und Zelltherapeutika, sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte in der EU und den USA zugelassen. Weltweit nimmt die Zahl der in klinischen Studien befindlichen Zell- und Gentherapien kontinuierlich zu. 

Ihre Vorteile

Die Prüfung klinischer Studien im Bereich von Arzneimitteln, Impfstoffen und biomedizinischen Arzneimitteln unterliegt in Deutschland dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI). Das PEI bietet ein bedarfsorientiertes, stufenweises Beratungskonzept an. Wir begleiten Sie gerne bei der Vor- und Nachbereitung der PEI-Beratung. Daneben unterstützen wir Sie auch gerne bei: 

• Der Evaluierung, Planung und dem Aufsetzen einer klinischen Studie 
• Dem Erstantrag zur Genehmigung Ihrer Studie 
• Qualitätsrelevanten Fragestellungen für präklinische und klinische Studienphasen hinsichtlich regulatorischer Anforderungen 
• Der Erstellung von Studiendokumentationen 

• Der Organisation von klinischen Studien 
• Der Studienlogistik (Konzept zur Versorgung der Studienzentren) 

Mehr Informationen zu unseren Service-Paketen für klinische Studien finden Sie hier. 

Sie möchten mit Zell- und Gentherapeutika die Zukunft gestalten? Gerne unterstützen Sie unsere erfahrenen GMP-Experten und Naturwissenschaftler/innen im Rahmen Ihrer klinischen Prüfung.

Nehmen Sie jetzt mit uns Kontakt auf. Neben beratenden Leistungen bieten wir auch einen umfänglichen Service im Prüfpräparate-Management an. Gemeinsam bringen wir Ihre Therapie zu den Patienten.