ATMP Zellbasierte Gentherapie

In den USA hat die US-Arzneimittelbehörde FDA erstmalig eine Gentherapie zur Behandlung der Akuten Lymphatischen Leukämie (ALL) bei jungen Patienten bis 25 Jahre zugelassen, für die es ansonsten keine anderen Heilungschancen gibt.

Selbst die FDA bezeichnet dies als einen historischen Schritt zur Behandlung von Krebs und anderen lebensbedrohliche Krankheiten. „Mit der Fähigkeit, patienteneigene Zellen so zu programmieren, dass sie den tödlichen Tumor angreifen, betreten wir neue Gebiete der medizinischen Innovation,“ sagt FDA Kommissar Scott Gottlieb, M.D.

Kymriah beruht auf der chimerischen Antigen Rezeptor Therapie kurz CAR-T-Zelltherapie. Ein Verfahren bei dem patienteneigene T-Zellen in vitro genetisch mit Hilfe viraler Vektoren so modifiziert werden, dass sie, zurückgebracht in den Patienten, spezifische Antigene (CD19) auf der Oberfläche der Tumorzellen erkennen und diese zielgerichtet angreifen.

Diese Methode der genetisch modifizierte autologen CAR-T-Immuntherapie greift den Tumor nicht nur direkt an, sondern aktiviert das patienteneigene Immunsystem, gezielt gegen den Tumor vorzugehen.

Die Sicherheit und Effizienz der Kymriah-Methode wurde in einer Studie mit 63 ALL Patienten (Kinder und junge Erwachsene) überprüft. Die Remissionsrate lag innerhalb der ersten drei Monate bei 83%. Trotz schwerer Nebenwirkungen, die auftreten können, und fehlender Langzeitprognosen stellt die Behandlung mit Kymriah eine große Hoffnung und Chance für die an dieser ALL-Form erkrankten jungen Patienten dar.

FDA Information zur Zulassung von Kymriah